近日，在看到一则“求药”消息后，广东一位母亲欧阳春兰，向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据，一时间引发众多网友的关注和热议。
脊髓肌肉萎缩症（SMA）是一种遗传性疾病，患者脊髓和脑干神经细胞变性，引起进行性肌肉萎缩和无力。遗憾的是，目前仍旧没有治愈脊髓肌肉萎缩症的方法，治疗多为对症支持治疗。部分物理治疗和专业治疗有效，比如，通过佩戴支具，患者可以完成自己进食、使用电脑等动作。
8月5日，国家医保局信访办一工作人员在接受红星新闻记者采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”
该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”上述工作人员表示。
就“治疗脊髓性肌肉萎缩症疾病药物——诺西那生钠注射液价格达70万元一针”。 渤健生物也作出了回应：诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。
2019年国庆节后，诺西那生钠进入中国，用于治疗一种名叫脊髓性肌萎缩症（英文简称「SMA」）的罕见病。在它诞生之前，患有SMA Ⅰ型的孩子大多寿命不超过两岁，但使用诺西那生钠后，这些孩子100%可以独坐，92％能辅助行走，88%能够独立行走。它也使SMA成为人类所能攻克的极少数单基因遗传病。但一针近人民币70万的价格也只是冰山一角——从第一次注射开始，患者在一年内需要注射完6支，花费420万人民币。之后每4个月注射1支，平均每年花费210万人民币。年年如此，不可断绝。
不幸的孙名熙，便是最早接受注射的十几位患者之一。38岁的母亲于兰花心疼，不愿在他面前提「针」这个字眼，她喜欢把它称作「糖糖」，把打针称作「用糖糖」——诺西那生钠目前在国内属于自费药物。按终身用药价格计算，花费高达数千万，算得上是世界上最昂贵的「糖果」。这是摆在所有中国SMA患儿家长面前的难题——要么倾家荡产地用药，要么目睹孩子逝去。
面对SMA这么高昂的医疗费用，该何去何从？
