急性白血病新药:药物试验显示实验小鼠的治愈率为50%

    急性髓系白血病是最凶猛的癌症之一。目前其他类型癌症已经受益于新的治疗方法,但近40年来,治疗白血病的方法却几乎没有改变。但最近耶路撒冷希伯来大学医学院的教授Yinon Ben-Neriah和他的研究团队开发了一种新的生物药物,该药物对急性白血病小鼠的治愈率为50%。

    由于白血病细胞会产生多种大量蛋白质,这些蛋白质共同为白血病细胞提供了快速生长和抵抗化疗药物。迄今为止,大多数用于治疗白血病的生物癌症药物只针对单个白血病细胞蛋白。然而,在“靶向治疗”期间”,白血病细胞会迅速激活其他蛋白质来阻断药物,从而导致耐药的白血病细胞迅速再生和恢复。

    然而,Yinon Ben-Neriah和他的团队开发的新药就像集束炸弹。它同时攻击白血病细胞的多个蛋白,使白血病细胞很难激活其他蛋白质以逃避治疗。此外,这种单分子药物可以完成三、四种不同药物的作用,减少癌症患者需要接受的多种化疗药物,以减少通常无法忍受的副作用。

    此外,有希望的是,新药的能力,消除白血病干细胞。长期以来,这一直是癌症治疗的重大挑战,也是科学家无法治愈急性白血病的主要原因之一。Yinon Ben-Neriah教授说:“ 即使只服用了一剂新药,我们也高兴的看到了巨大的变化,几乎所有的实验室老鼠的白血病症状都在一夜之间消失了。

    BioTheryX最近从耶路撒冷希伯来大学的技术转让公司Yissum购买了这种很有前途药物的版权,并与Yinon Ben-Neriah的研究团队一起申请FDA批准第一阶段的临床研究。

[1]Waleed Minzel, Avanthika Venkatachalam, Avner Fink, Eric Hung, Guy Brachya, Ido Burstain, Maya Shaham, Amitai Rivlin, Itay Omer, Adar Zinger, Shlomo Elias, Eitan Winter, Paul E. Erdman, Robert W. Sullivan, Leah Fung, Frank Mercurio, Dansu Li, Joseph Vacca, Nathali Kaushansky, Liran Shlush, Moshe Oren, Ross Levine, Eli Pikarsky, Irit Snir-Alkalay, Yinon Ben-Neriah. Small Molecules Co-targeting CKIα and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models. Cell, 2018; DOI:10.1016/j.cell.2018.07.045

[2]The Hebrew University of Jerusalem. "Acute leukemia: Drug trials show 50 percent cure rate in lab mice." ScienceDaily. ScienceDaily, 24 August 2018. from www.sciencedaily.com/releases/2018/08/180824101133.htm

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