再生医疗公司 jCyte 和位于加利福尼亚大学的 Sue & Bill 干细胞研究中心报告了他们对于视网膜色素变性（RP）的实验性治疗方案获得了可喜的进展：在一项正在进行的临床一期并二期的试验中，此疗法表现出与预期相符的安全性和耐受性。这意味着此疗法已经理论上完成了临床一期的试验要求。

这项由加利福尼亚尔湾再生医疗中心（CIRM）资助的研究在 2014 年底向美国食品药品管理局申请进行临床试验，2015年6月正式开始。临床试验追踪代码 NCT02320812，可在 www.clinicaltrials.gov 网站进行查询。这项研究的目标是将一定计量的活体的人类视网膜祖细胞（jCell）注射到患有视网膜色素变性的成人眼内，评估其安全性和潜在活性。第一位接受治疗的病人，一只眼注入了异体的人类视网膜祖细胞，并进行了为期一年的跟踪观察。初步的实验结果（6到12个月的治疗时间内）确认了此项治疗的安全性。后续又有8位病人参与了此项试验，都没有显现出不良反应。

jCyte采用的这种基于细胞的方法旨在挽救患病的视网膜中的那些病态和垂死的视网膜感光细胞。非临床研究已经证实：移植视网膜祖细胞不会引起免疫系统的排异反应，就算这些视网膜祖细胞是来自其他的捐赠者也无妨。正因如此，此项研究中的病患才没有发生免疫抑制的问题，而在传统的器官移植中，这种免疫抑制是很常见的。另外，这种手术也非常好做，只要在门诊就可以完成。

这项临床试验也在加利福尼亚大学尔湾分校的 Gavin Herbert 眼科中心以及洛杉矶的视网膜玻璃体联合会进行试验。在世界范围内，大约有一百五十万人患有视网膜色素变性，已经成为遗传性致盲的首要原因。目前，这个疾病还没有有效的治疗方法。基于这个临床试验的阶段性结果，研究者们正在制定着更进一步的实验计划。

参考连接：
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02320812
http://jcyte.com/clinical-trials/
http://www.news-medical.net/news/20160714/Interim-results-from-clinical-trial-demonstrate-safety-of-cell-based-therapy-for-retinitis-pigmentosa.aspx

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