2017年11月8-11日，在美国夏威夷州Maui举办的2017年结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布的1期试验结果显示，胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumor， GIST）患者可以用BLU-285进行治疗。
已知由KIT或PDGFRα突变引起GIST。常用络氨酸激酶抑制剂伊马替尼治疗GIST。但是对于伊马替尼耐药患者尚无有效治疗方法。
研究者设计1期试验（NCT02508532）评估BLU-285治疗伊马替尼耐药GIST患者的疗效及安全性。共纳入72名既往至少接受过2种络氨酸激酶抑制剂（包含伊马替尼）治疗的GIST患者。
在25名有PDGFRα D842耐药突变的患者中，有12名评为部分缓解（PR），有10名评为稳定（SD）。预计的9个月无进展生存率为87%。
在25名有KIT突变的患者中，有1名评为PR，有12名评为SD。接受高剂量（大于等于300mg）BLU-285治疗患者的无进展生存时间为9.3个月，与接受低剂量（小于200mg）BLU-285治疗患者比较多出2个月。
该试验未结束，余下患者仍在接受治疗当中。
参考文献
Heinrich M, Jones RL, von Mehren M, et al. Clinical activity of BLU-285 a highly potent and selective KIT/PDGFRα inhibitor designed to treat gastrointestinal stromal tumor (GIST). Oral presentation at: Connective Tissue Oncology Society (CTOS) 2017 Annual Meeting. November 8-11, 2017; Maui, Hawaii.
