我从事新药研发工作，总结最新医疗技术和疾病知识，是我重要的写作内容。

在这篇汇总文章中，我将过去一年写作的14篇“医药新进展”文章，分为4类进行汇总：

基因治疗（5篇）

CAR-T（2篇）

临床检查结果分析（4篇）

医学知识科普（3篇）

一、基因治疗类文章（5篇）

1. AAV为什么会成为基因治疗的主流

载体AAV（腺相关病毒）已经成为最热门的基因治疗载体。除了能够递送治疗性功能基因，AAV还可以递送基因编辑系统（如CRISPR/Cas9基因编辑系统）的编码DNA。

本文将分享AAV作为基因治疗载体的最新知识。

2. 基因治疗、转基因、基因编辑，你想了解的都在这里了

基因治疗、转基因、基因编辑他们之间有着什么样的关联和区别？

作为基因治疗领域的一线研发人员，让我来给你说说吧。

3. CRISPR Therapeutics公司的体外基因编辑技术如何攻克地中海贫血？

CRISPR THERAPEUTICS公司是国际顶尖基因编辑药物开发企业。创始人之一是获得诺贝尔奖的欧洲女科学家Emmanuelle Charpentier（2020年因基因编辑技术CRISPR获得诺贝尔奖）。

CRISPR THERAPEUTICS的第一个研发产品就是“体外基因编辑技术治疗血红蛋白病（包括地中海贫血和镰刀型贫血）”。

让我带你了解一下基因编辑技术如何治疗血红蛋白病。

4.为什么β地中海贫血是基因治疗药物开发的热门疾病

全球知名的基因治疗公司，比如：CRISPR Therapeutics公司（基因编辑技术诺贝尔奖获得者纽埃尔·卡彭蒂耶（Emmae Charpentier）创办）

Intellia Therapeutics公司（诺贝尔奖获得者詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创办）

Editas公司和Beam公司（知名华人基因编辑专家张峰参与创办）

Bluebird公司（欧洲基因治疗企业）都不约而同把β地中海贫血做为基因治疗新药研发的目标疾病。

为什么是β地中海贫血？

这背后考虑的因素是什么？

本篇文章分享我给出的回答。

5.基因治疗离我们有多远

作为基因治疗药物的一线临床研发人员，我将用科普的语言告诉你：什么是基因治疗，基因治疗的应用，以及基因治疗技术与我们普通人的关系。

二、CAR-T免疫细胞治疗类文章（2篇）

1. CAR-T免疫细胞治疗的现在和未来CAR-T，即嵌合抗原受体T细胞（Chimeric antigen receptor T-cell），是对T细胞进行基因改造，使其能够识别肿瘤抗原并大量增殖，进而高效杀灭肿瘤细胞，治疗疾病。

2021年，中国药监局批准了2款CAR-T细胞疗法，用于治疗CD19阳性难治性B细胞淋巴瘤患者，价格分别高达120万元和129万元。

随着CAR-T技术不断更新迭代，CAR-T疗法未来必然会应用于更多恶性肿瘤的治疗，包括肝癌、肺癌等发病率高的实体肿瘤。

本篇文章会带你系统了解CAR-T治疗的现在和未来。

2. 通用型CAR-T：120万一针抗癌药的升级技术通用型(universal) CAR-T，顾名思义，就是不需要个性化定制，患者可以通用的CAR-T免疫细胞治疗产品，又被称为异体（allogeneic) CAR-T、现货型(off-the-shelf) CAR-T。

通用型CAR-T细胞治疗可以克服自体CAR-细胞治疗产能不足、制备周期长和产品批次之间差异性大等问题。

本文带你系统了解通用CAR-T的技术原理和临床应用进展。

三、临床检查结果分析类文章（4篇）

1. 定性、定位、定因，甲功检查结果分析可以更轻松

如何用“结构化思维”快速解读甲状腺功能检查结果？

定性、定位、定因，是分析甲功检查单的有用“套路”。

2. 骨髓检查：血液病理学入门

骨髓检查都有哪几部分组成？

如何进行深入分析？

这篇会为你照亮骨髓检查这个 "黑匣子"。

3. 肝功能指标高效解读的框架思维

一张肝功能检查单，有十多项检查项目。

不同检查项目之间的内在联系是什么？

出现异常，如何“有思路”地快速判断异常指标的临床意义？

这篇文章告诉你肝功能指标解读“套路”。

4. MRD（微小残留病灶）检测的原理、优势和不足

MRD，即可测量的残留疾病（Measurable Residual Disease）, 也称为微小残留病灶（minimal residual disease）。

MRD，是指白血病/淋巴瘤/骨髓瘤患者经治疗缓解后，体内仍残留少量癌细胞的状态，最终可能会引起疾病复发。

MRD检测逐渐成为判断恶性血液病疗效和预后的预测指标之一。

本篇文章告诉你MRD检测临床应用的最新进展。

四、医学科普类文章（3篇）

1. 一个红细胞的独白(Soliloquy of an Erythrocyte)这是一篇非常有意思的诗。

医学知识也可以很好玩。

2. 转移性结直肠癌的精准治疗

如何根据结直肠癌的分子生物学特征、肿瘤位置、既往治疗、患者状态等因素进行精准治疗？

我花了很大工夫研读最新文献，并进行总结，试图回答以上问题。

虽然这篇文章是8个月前撰写的，但内容一点也没有过时。

3. 造血干细胞移植是什么样的一个过程？

造血干细胞移植（Hematopoietic stem cell transplantation, HSCT）是血液学最经典的疗法之一，用于治疗各种恶性和非恶性疾病。

在这篇文章中，我会用问题和回答的方式，带你一起深入了解造血干细胞移植。