代偿期(代偿事件):由原器官的健全部分或其他器官代替补偿功能或结构发生病变的器官
失代偿(失代偿期):早期肝功能尚可代偿,肝硬化发展到一定程度,超出肝功能的代偿能力,称为肝硬化失代偿期,主要临床表现为肝功能减退和门静脉高压所致的症状和体征
活性成分(Active Pharmaceutical Ingredient, API)
药物临床试验质量管理规范(Good Clinical Practice, GCP)
国际人用药品注册技术协调会( International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticalsfor Human Use, ICH)
客观缓解率(objective response rate, ORR)
人体药代动力学(pharmacokinetics,PK)
FDA,食品药品监督管理局(Food and Drug Administration),相应的有中国食品药品监督管理局CFDA
MRI-PDFF (Magnetic resonance imaging protein density fat fraction)是用来看肝脏脂肪含量。目前在Ph2试验中最常用的一个检测方法,尤其是降低肝脏脂肪堆积的药物。降低脂肪作为一个药效的替代终点,是个很好的量化指标,同时也直接度量了疾病底层的打击-脂肪堆积。
筛查screening,诊断diagnose,跟踪monitoring,预后prognose, 越往后,越在临床上重要,也越难做,需要的数据越来越多
临床结果clinica outcome
overallsurvival,OS 定义为:从随机化开始至(因任何原因)死亡的时间。 总体生存率
无进展生存期 progression-freesurvival,PFS 定义为:从随机化开始到肿瘤发生(任何方面)进展或(因任何原因)死亡之间的时间。
相关的肿瘤生存期定义见这篇文章:https://www.jianke.com/nrzl/3651470.html
NASH的相关药品以及对应靶点:Semaglutide索马鲁肽 诺和诺德公司(GLP-1),Efruxifermin(FGF21),Aldafermin (FGF19) ,Lanifibranor (PPAR-delta)、Resmitirom(THR-beta)、Intercept OCA (FXR)
CRL(complete response letter )